È appena stato pubblicato on-line sul numero di aprile 2023 di Lancet Neurology uno studio sul trattamento della narcolessia pediatrica dal titolo “Safety and efficacy of pitolisant in children aged 6 years or older with narcolepsy with or without cataplexy: a double blind, randomised, placebo-controlled trial.” (Yves Dauvilliers, et al. www.thelancet.com/neurology) .
Si tratta di un trial clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, che ha confrontato l’efficacia del pitolisant con quella del placebo nella terapia dei sintomi della narcolessia in bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e meno di 18 anni. La narcolessia è una malattia che insorge spesso in età pediatrica, anche se la diagnosi può essere formulata dopo molti anni perché l’invio dei pazienti ai centri specializzati nella diagnosi a volte non è tempestiva.
Il Professor Giuseppe Plazzi, Professore Ordinario di Neuropsichiatria Infantile e Direttore della Scuola di Specializzazione in Neuropsichiatria Infantile a Unimore, con una delle più ampie casistiche di narcolessia pediatrica nel mondo, ha coordinato lo studio che coinvolge Italia, Francia, Olanda, Finlandia e Russia.
“Anche se questa nuova indicazione pediatrica rappresenta un piccolo passo per il trattamento di una malattia spesso pediatrica e gravemente invalidante come è la narcolessia – commenta il Prof. Giuseppe Plazzi -, di fatto testimonia un nuovo ed importante interesse per questa rara malattia del sonno. La narcolessia rappresenta oggi senz’altro una delle patologie neurologiche più interessanti nell’ambito della ricerca nelle neuroscienze, i casi oggi vengono riconosciuti e diagnosticati con maggiore facilità anche nell’adolescente; avere a disposizione farmaci con una indicazione specifica, di provata efficacia e sicurezza, tranquillizzerà pazienti e prescrittori, faciliterà il rapido accesso alla cura ed eviterà ai piccoli pazienti le devastanti conseguenze di un mancato trattamento precoce”.
Lo studio clinico pubblicato su Lancet Neurology, preceduto da uno studio di farmacocinetica, ha arruolato 110 minori di età superiore ai 6 anni con narcolessia di tipo 1 o di tipo 2. La durata della terapia sperimentale è stata di otto settimane.
Il pitolisant è già utilizzato da tempo nella cura di questa malattia nell’adulto, nella quale ha dimostrato di essere efficace su più sintomi e ben tollerato. Per la valutazione dell’efficacia nei bambini e negli adolescenti sono state impiegate scale specifiche per queste fasce di età, come la Scala della Narcolessia di Ullanlinna, oltre alle variabili consuete, la frequenza settimanale degli episodi di cataplessia e strumenti oggettivi come il test di mantenimento della vigilanza (MWT).
Dei 110 pazienti randomizzati, 72 sono stati trattati con pitolisant e 38 hanno ricevuto il placebo; i risultati hanno indicato che sia l’eccessiva sonnolenza diurna che la frequenza della cataplessia sono migliorate in maniera statisticamente significativa nel gruppo che ha ricevuto il farmaco attivo, rispetto a quello del placebo. Anche il giudizio sull’effetto della terapia espresso dai medici e dagli stessi pazienti ha confermato l’efficacia significativamente maggiore del pitolisant, rispetto al placebo.
Per quanto riguarda la tollerabilità, non si sono osservate differenze nella frequenza di effetti indesiderati tra i due gruppi di trattamento, gli eventi avversi sono stati quasi sempre lievi, cefalea e insonnia, come negli adulti.
Nelle conclusioni, gli autori dello studio hanno evidenziato come i risultati confermino il buon bilancio beneficio/rischio del pitolisant nei pazienti pediatrici con narcolessia. Anche sulla base dei dati raccolti in questa ricerca, il Committee for Medicinal Products for Human Use dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo sull’impiego di pitolisant nella cura dei sintomi della narcolessia pediatrica, aggiungendo una preziosa opzione terapeutica per bambini e adolescenti affetti da una malattia che li penalizza profondamente nella loro vita quotidiana e nell’apprendimento scolastico.
Giuseppe Plazzi, neurologo, è Professore Ordinario di Neuropsichiatria Infantile, Direttore della Scuola di Specializzazione in Neuropsichiatria Infantile dell’Università di Modena e Reggio Emilia, e dirige il Centro del Sonno dell’IRCCS-Istituto di Scienze Neurologiche di Bologna. È Past-president della Associazione Italiana di Medicina del Sonno e Presidente dell’European Narcolepsy Network. Siede nel Board di diverse Società Scientifiche Internazionali ed è autore/coautore di oltre 450 lavori scientifici pubblicati su riviste internazionali, peer-reviewed e indicizzate in tema di neurologia, epilessia, medicina del sonno.
